LAROTRECTINIB
LAROTRECTINIB | |
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| Prima stesura: 22/12/19; ultimo aggiornamento: luglio 2022 | |
| Nome commerciale | Il farmaco é in commercio col nome di VITRAKVI ®. |
| Compagnia farmaceutica produttrice | Sviluppato dalla Bayer. |
| Indicazione approvata dal SSN | Approvato dal SSN in data 30/8/21 (vedi delibera) , così come dall'EMA con la seguente indicazione: "In monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi che presentino una fusione di geni del Recettore Tirosin-Chinasico Neurotrofico (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase, NTRK) e che: |
| Caratteristiche chimico-farmacologiche | E’ una piccola molecola. La sua formula chimica è: C₂₁H₂₂F₂N₆O₂. Il suo peso molecolare è: 428,444 g/mol. |
| Meccanismo d’azione | Larotrectinib è un inibitore orale selettivo, competitivo dell'ATP dei recettori della famiglia della chinasi correlate alla tropomiosina (TRK), efficace in tutte e tre le isoforme di TRK (A, B e C). Tale fusione è presente nel circa 3% dei tumori al polmone, insieme a una grande varietà di altri tumori umani dell'adulto e pedriatici. Per questa ragione, Larotrectinib viene spesso chiamato "farmaco agnostico". |
| Modalità di somministrazione | Uso orale. La dose raccomandata negli adulti è di 100 mg due volte al giorno, fino a progressione della malattia o fino alla comparsa di tossicità inaccettabile. |
| Attività antitumorale riconosciuta | E’ certa e potente l'attività antitumorale, sia in vitro che in vivo, in caso di tumori di qualunque tipo che presentino la fusione del gene del recettore TRK (EMA, informazioni sul prodotto). I dati globali del suo uso in sperimentazione umana sono stati presentati al 44° ESMO meeting di Barcellona (27/9-1/10/19) e sono davvero incoraggianti, considerando un tasso di risposta obiettiva di quasi l'80% in una popolazione con tumori misti di oltre 150 pazienti, e del 75% nei pazienti con metastasi cerebrali (qui il link alla presentazione). |
| Attività antitumorale (cancro al polmone) | Nello studio già citato presentato all'ESMO Meeting, i casi di cancro al polmone erano 11, l'8% dell'intera casistica, e tutti ebbero una significativa riduzione della massa tumorale (risposta obiettiva parziale), che fu completa in 4 pazienti. |
| Indicazioni cliniche cancro del polmone | Quelle già gitate a proposito delle indicazioni del SSN. |
| Effetti tossici e collaterali | Il farmaco è stato dichiarato ben tollerato dai ricercatori, con una tossicità generalmente di basso grado e reversibile. Il 39% e il 7% dei pazienti ebbe una tossicità, rispettivamente di grado III e IV. Il più comune effetto collaterale di grado III o maggiore fu l'anemia (10%) e la neutropenia (5%). |
| Nostri articoli | Larotrectinib, una nuova arma in caso di fusione NTRK |
| Letture consigliate | - Da Repubblica.it: Tumori, farmaci senza indicazione d'organo: come trovare i pazienti giusti?; - Da e-Cancer: larotrectinib receives first tumour-agnostic licence in EU. |