Uso compassionevole dei farmaci

Uso compassionevole dei farmaci

CONTESTO

Uso compassionevole dei farmaci

 

L’uso compassionevole, noto anche come accesso ampliato, è l’uso terapeutico di farmaci sperimentali al di fuori degli studi clinici. Secondo la definizione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), è “un’opzione di trattamento che consente l’uso di un medicinale non autorizzato in fase di sviluppo”.


Sti.mo profesore,
mi rivolgo a Lei per avere dei chiarimenti su quale criterio vengano o meno assegnati ai pazienti i nuovi immunoterapici. Vengo alla situazione personale.

Il mio papà è un paziente, con sarcoidosi pregressa, affetto da NSCLC con mutazione di inserzione dell’esone 20 di EGFR.
Poiché nel primi di gennaio 2022 è stata ottenuta l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per amivantamab nel trattamento di adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato, caratterizzato da inserzione dell’esone 20 attivante di EGFR, dopo il fallimento di terapia a base di platino, abbiamo sperato potesse usufruirne.
Nella struttura dove è in cura in Emilia Romagna, l’oncologo ci ha rassicurato, precisando però che la richiesta per tale farmaco sarebbe passata tramite l’approvazione del Comitato Etico.
Abbiamo atteso una settimana al termine della quale ci è stato comunicato che l’utilizzo del trattamento era stato negato al mio genitore.

So che l’autorizzazione condizionata deve rispondere a necessità dei pazienti non ancora soddisfatte, laddove il beneficio derivante dalla disponibilità immediata del farmaco ne superi il rischio.

Poiché amivantamab è un nuovo tipo di trattamento, il primo trattamento in assoluto, per pazienti con tumore al polmone con mutazione EGFR esone 20 come il papà, non mi sono arresa ed ho contattato altre due strutture, una in Lombardia e una in Piemonte ed in entrambe mi è stato detto che non c’era alcun problema di fornire il farmaco a mio padre. In entrambe le strutture mi è stato fatto fatto presente che non è possibile escludere a priori la tossicità del farmaco e che avendo mio padre un solo polmone le conseguenze potrebbero essere importanti. Tuttavia in entrambe le strutture si sono rese disponibili a trattare mio padre con il nuovo immunoterapico.

Vengo alla domanda: è possibile che lo stesso farmaco, con l’autorizzazione della Commissione Europea, in Italia venga concesso a caso, oppure, secondo i miei dubbi, siano le diverse direzioni sanitarie che decidono in base al badget a loro disposizione (o altro) se un paziente può avere accesso ad un farmaco o meno?

Qui si parla di vita, di possibilità nuove. Non le nascondo che sia mio padre, sia io che tutta la famiglia siamo sconvolti, straziati ed impotenti, consapevoli di essere lasciati soli da chi invece dovrebbe dare speranza fino alla fine e offrire tutte le possibilità terapeutiche.
La ringrazio tanto, se potrà rispondermi.

Cordialmente
Daniela

Gentile Daniela...

la procedura di utilizzo di un farmaco non approvato e non ancora in commercio deve passare dalla valutazione di un comitato etico.
La decisione del comitato non tiene conto del costo anche perchè il farmaco viene dato a titolo gratuito.
Teoricamente suo padre è sicuramente candidato alla terapia con amivantamab ma non conoscendo i dettagli del caso non posso esprimere un parere sulle ragioni che hanno indotto il comitato etico a negarlo.

 

oncologia polmonare

Cordialmente

Federico Cappuzzo MD
Director Oncology and Hematology Department

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