Conviene sempre partecipare ad uno studio clinico randomizzato?

Conviene sempre partecipare ad uno studio clinico randomizzato?

CONTESTO

Le caratteristiche fondamentali di una sperimentazione clinica.

Perché i risultati siano affidabili uno studio clinico deve essere, quando possibile:
controllato: questa espressione indica che i partecipanti allo studio sono suddivisi in almeno due gruppi: uno riceve il trattamento da mettere alla prova e l’altro (chiamato “gruppo di controllo”) quello standard o il placebo. A parte questa differenza, i due gruppi devono essere trattati in tutto e per tutto in modo uguale, fare gli stessi esami, controlli e così via. Questa modalità permette di controllare che le variabili in gioco siano uguali nei due gruppi a eccezione del trattamento da studiare e quindi di stabilire con minore possibilità di errore se gli effetti positivi o negativi osservati nel corso dello studio sono attribuibili o meno al nuovo trattamento;
randomizzato: uno studio si dice randomizzato se prevede che i partecipanti alla ricerca siano assegnati in maniera del tutto casuale al gruppo che riceverà il trattamento da testare o al gruppo di controllo;
in doppio cieco: né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta assumendo il nuovo trattamento e chi il trattamento standard o il placebo, per evitare che i risultati siano influenzati dalle aspettative o dai timori di entrambi. Si parla di singolo cieco se solo i volontari non sanno che cosa stanno ricevendo, e di triplo cieco se neppure chi analizza i dati dello studio sa chi ha ricevuto che cosa.
Uno studio rigoroso è come minimo in doppio cieco, possibilmente in triplo, randomizzato e controllato.
Fonte AIRC


Buonasera, dottore.
Mio marito ha un adenocarcinoma al IV stadio al polmone sinistro con localizzazioni pleuriche parietali. ALK, ROS1 wt. PDL1 negativo. EGFR e BRAF wt con NGS. Non fumatore.  Segue un estratto della storia clinica.

(Anamnesi remota inviata)

Storia oncologica prossima
Ottobre 2019 ricovero in pneumologia.
Stadiazione basale con TC TB del 08.10.2019.
Il 05.10.2019 toracentesi con drenaggio di 600 cc di liquido pleurico a lavatura di carne. EC: citologico liquido pleurico: positivo per cellule tumorali maligne. Cellule carcinomatose. Marcatore epiteliale Ber-EP4 positivo Istologico agobiopsia pleurica: Tessuti pleurici parietali con localizzazione di adenocarcinoma di ben compatibile origine primitiva polmonare. Le cellule neoplastiche sono risultate positive per citocheratina 7 e TTF-1, negative per citocheratina 5/6, citocheratina 20, PSA, CDX-2 e calretinina.
Dal novembre 2019 al gennaio.2020 viene sottoposto a 4 cicli con CDDP e pemetrexed con PD.
Da febbraio 2020 inizia atezolizumab.
Poiché la Tac di aprile 2020 mostra sospetta Pd cerebrale, si richiede RMN encefalo per valutare trattamento con Gamma Knife ; ad esclusione del quadro cerebrale la TAC è stabile per cui prosegue per ulteriori 2 cicli e rivalutazione che avviene a maggio: torace risposta mista con riduzione a livello sottocarenale addome negativo, scheletro stabile.
Si decide di proseguire con terapia in corso; il paziente riferisce sporadico dolore puntorio in emitorace sx sede di lesione corticale costale richiedo visita rep; si richiede nuova rivalutazione per luglio TA e RMN encefalo .che rileva una risposta parziale al trattamento
Segue trattamento radioterapico sulla sede dolente a carico della VII costa sx
Ad ottobre si evidenzia risposta mista polmonare con accrescimento della lesione della VII e VI costa sx. Negativo il resto.
Le conclusioni indicano i reperti sopra descritti come riferibili a localizzazioni di malattia.
Nella successiva biopsia TC guidata. EI: adenocarcinoma polmonare. ALK, ROS1 wt, PDL1, EGFR e BRAF ( NGS) negativi. Espressione MET: negativa

In questo quadro, da parte dello IEO, viene proposta la partecipazione ad uno studio clinico randomizzato, da individuare tra due possibili:
– CARMEN ma il tumore deve esprimere il CEACAM
– atezolizumab + cabozantinib

Caro dottore, ci è stato spiegato cosa significa “randomizzato” e la cosa ci ha molto spaventato, in quanto rischiamo di rientrare nel 50% dei pazienti che poi tratteranno con docetaxel (terapia che potremmo fare anche nella nostra città).
Quindi la mia domanda era se valeva la pena provare in altri ospedali dove sono aperti studi clinici per questa patologia e se ne esistono studi NON randomizzati, a braccio unico (credo si dica così…)
Inoltre i vetrini di mio marito stanno rientrando dagli USA dopo la ricerca MET e dovremmo consegnarli allo IEO per le loro ricerche. La paura é di perdere tempo in quanto mio marito nell’ ultimo mese ha dolore, cosa che non aveva mai avuto ed era sempre stato bene.
Siamo disperati e le chiediamo di darci un consiglio.
Grazie
Patrizia

Gentile Patrizia ...

il caso è molto complesso. Nei pazienti non fumatori, come mi sembra sia il paziente in oggetto, frequentemente ma non necessariamente sono presenti delle alterazioni biologiche particolari che mi sembra siano state valutate due volte su due biopsie diverse e con esito negativo.
Nella mia esperienza in questi casi faccio ripetere il test in un laboratorio differente, non perché siano più bravi ma solo perché le metodiche spesso differiscono e i risultati possono essere diversi.
Detto ciò ritengo che partecipare a una sperimentazione clinica sia sempre una buona opzione, indipendentemente dal fatto di capitare nel braccio standard, dove comunque le attenzioni riservate al paziente sono in genere maggiori rispetto alla normale routine.

oncologia polmonare

Saluti

Federico Cappuzzo MD
Director Oncology and Hematology Department

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