Studi Clinici

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Molto spesso, ci viene chiesto quali studi clinici sono in corso in Italia su un determinato farmaco.

Ma… cos’è uno studio clinico?

Premessa

Prima di entrare nella fase clinica, un composto, creato in laboratorio, viene testato in vitro (cioè su cellule tumorali isolate da tumori umani e cresciute in laboratorio) e in vivo (cioè su animali). Questa fase, importantissima, consente di studiare il meccanismo di azione del nuovo farmaco, come viene eliminato dal corpo di un essere vivente e in quali organi si accumula, in modo da ipotizzare i suoi effetti collaterali.

Quando il composto, sintetizzato in laboratorio, supera la fase precedente, detta fase pre-clinica, entra nella fase clinica, aperta ai pazienti.

Gli studi clinici rappresentano un’opportunità terapeutica in più per il paziente in quanto, oltre ai trattamenti standard, gli consentono di ricevere farmaci non ancora registrati e, quindi, non ancora utilizzati nella pratica clinica di tutti i giorni. In altre parole, la partecipazione a studi clinici permette di accedere cioè ai cosiddetti farmaci sperimentali, per i quali vi è una forte convinzione che siano più efficaci dei farmaci standard (nota: non ve ne è ovviamente la prova, che si cerca di ottenere, appunto, nella sperimentazione clinica..).

Per garantire la sicurezza ai pazienti che vi prendono parte, quando si studia l’effetto di un nuovo farmaco, il team di ricerca, costituito da medici, infermieri specializzati, informatici ed esperti di statistica, stila un protocollo, nel quale vengono individuati i criteri di inclusione e di esclusione dei pazienti, le informazioni sul farmaco da testare e gli obiettivi dello studio. Dopo l’approvazione del protocollo che spetta ai Comitati Etici degli Ospedali che prendono parte alla sperimentazione, si apre lo studio.

Il paziente riceve tutte le informazioni sul nuovo farmaco che si andrà a testare e su eventuali rischi o effetti collaterali legati allo studio. Infine,  deve firmare un documento che testimoni il suo assenso, il cosiddetto consenso Informato.  Il paziente, che decide di partecipare, può inoltre, in qualsiasi momento, ritirarsi dallo studio, senza dover motivare la sua scelta.

Studi clinici

I passaggi di un farmaco prima di essere registrato sono quattro.

La Fase I ha l’obiettivo di definire la dose da utilizzare nell’uomo. Si parte sperimentando la dose più bassa, scelta sulla base dei dati ottenuti negli studi condotti negli animali, che viene impiegata in pochi pazienti (di solito tre). I pazienti non sono arruolati contemporaneamente, ma uno alla volta, e si attendono almeno 20-30 giorni prima che il paziente successivo venga arruolato. La possibilità di osservare l’eventuale comparsa di effetti collaterali è un’ulteriore misura di sicurezza per i pazienti. Se con la dose testata non si evidenziano effetti sfavorevoli, si procede incrementando la dose, fino ad arrivare a definire la dose massima tollerata nell’uomo e, quindi, a scegliere il dosaggio da utilizzare nel successivo sviluppo clinico.

La Fase II valutata l’efficacia e la tossicità del nuovo trattamento.

La Fase III deve dimostrare che il nuovo trattamento è migliore di quello standard.
Se, al termine dello sviluppo clinico vengono raccolte prove di efficacia e un sufficiente profilo di sicurezza, e ne è stata dimostrata la superiorità rispetto al trattamento standard, può essere richiesta la commercializzazione del nuovo trattamento all’autorità competente, che in Europa è l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA). Ogni stato europeo ha una propria Agenzia regolatoria; quella italiana è rappresentata dall’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco.

La Fase IV si attua quando il farmaco è già sul mercato e ha lo scopo di approfondire e consolidare le conoscenze sull’efficacia e la sicurezza del farmaco, di confermare la validità del farmaco nella pratica clinica quotidiana e di confrontarne il rapporto rischio/beneficio rispetto agli altri farmaci utilizzati nella patologia in questione.

Chi fosse interessato a partecipare ad uno studio clinico, deve tenere bene presente che è necessaria quasi sempre l’assistenza di un medico, possibilmente oncologo, per un utilizzo ottimale del database e la corretta interpretazione delle informazioni da esso ricavate…
L’oncologo potrà verificare i protocolli al momento disponibili, collegandosi ai siti dell’AIOM (che promuove la ricerca sperimentale e clinica, la prevenzione primaria e secondaria, la qualità delle cure oncologiche e la continuità terapeutica del paziente oncologico), di LUCE network (servizio che consente di accedere ai Trial attivi sul territorio nazionale), di ClinicalTrials.gov (database mondiale di studi clinici pubblici e privati) o di EU Clinical Trials Register (il Registro Europeo degli studi clinici).